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地贫患者的福音来啦,国内首个基因编辑治疗基地在南沙启动

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2012年12月16日,天使妈妈启动“限量天使”项目,主要对地中海贫血、布加氏综合症、戈谢病、肌肉萎缩等各种罕见病儿童进行救助。

2018年11月18日,天使妈妈慈善基金创始人邱莉莉、创始人沈利受邀参加在广州南沙举办的广州基因医疗基地启动仪式。近年来,天使妈妈地中海贫血项目的患儿家人对该病种的基因编辑治疗充满期待。

在基因编辑治疗基地启动仪式上,广州南沙开发区,南沙开发区(自贸区南沙片区)管委会副主任谢明,辑因医疗合作伙伴、有“中国地贫之父”之称的李春富,中科院广州生物医药与健康研究院院长裴端卿,礼来亚洲基金执行副总裁徐聪等,作为主要嘉宾与会。

启动仪式合影

启动仪式合影

地中海贫血症

国内输血成本在每年每人10万元

如果极其幸运能够找到移植骨髓

手术成本约为40万元

现在,新突破来了!

国内首个基因编辑治疗基地在南沙启动

“上帝之手”降临南沙!

2012年,这项技术被发明出来

直到去年,全球首例临床实验在欧洲出现

如今,这种顶尖的做法

将在南沙的生产基地实现GMP量产

广州辑因医疗科技有限公司(即博雅辑因广州公司)在南沙举办基因编辑治疗基地启动仪式。这是国内首个采用CRISPR/Cas9基因编辑技术的治疗基地,11月在基地实现GMP(生产质量管理规范)量产后,有望在明年开展针对β地中海贫血症的临床实验。

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